美国FDA正式批准鲁索替尼乳膏用于治疗白癜风！

特拉华州威尔明顿--(美国商业资讯)--Incyte (Nasdaq:INCY) 今天宣布,美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Opzelura (ruxolitinib)鲁索替尼 乳膏 1.5% 用于局部治疗成人和非节段性白癜风12 岁及以上的儿童患者。此前,FDA 已获批鲁索替尼乳膏用于治疗轻度至中度特应性皮炎。

Opzelura 是迄今为止FDA 批准的第一个也是唯一一个用于白癜风患者复色的治疗方法,也是唯一一个 在美国批准的 Janus 激酶( JAK )抑制剂的局部制剂。鲁索替尼乳膏这一适应症的获批将为白癜风患者开启治疗的新篇章!

文章中指出,FDA 的批准是基于关键的 3 期 TRuE-V 临床试验计划(TRuE-V1 和 TruE-V2)的数据,该计划评估了 Opzelura 与车辆在 600 多名 12 岁及以上的非节段性白癜风患者中的安全性和有效性. 在研究中,使用 Opzelura 治疗导致 VASI 评分显著改善,这代表与载体(非药物乳膏)相比,在第 24 周(初步分析)面部和全身色素沉着得到改善,并在第 52 周进行开放标签扩展.

第24周的结果(两项研究的结果一致)显示,大约30%的接受Opzelura治疗的患者面部白癜风区域评分指数(F-VASI75)较基线改善≥75%,这是主要终点,而接受TRuE-V1和TRuE-V2对照治疗的患者分别约8%和13%。在第52周,大约50%接受opzelura治疗的患者达到F-VASI75。

此外,在第 24 周,接受 Opzelura 治疗的患者中有超过 15% 的患者在 F-VASI (F-VASI90) 方面实现了 ≥ 90% 的基线改善,而接受载体治疗的患者中这一比例约为 2%。在第 52 周,接受 Opzelura 治疗的患者达到 F-VASI90 的百分比翻了一番,达到约 30%。

在第 3 期研究的载体控制期,最常见的不良反应(发生率 ≥ 1%)是应用部位痤疮、应用部位瘙痒、鼻咽炎、头痛、尿路感染、应用部位红斑和发热1。Opzelura 的标签包括严重感染、死亡率、恶性肿瘤、主要不良心血管事件和血栓形成的黑框警告。

白癜风(vitiligo)是一种慢性自身免疫性疾病。特征是局部或泛发性色素脱失形成白斑,是一种获得性局限性或泛发性皮肤色素脱失症,这是由称为黑色素细胞的色素产生细胞的损失引起的,JAK 信号通路的过度活跃被认为会导致炎症参与白癜风的发病机制和进展。在美国,超过 150 万人被诊断患有白癜风2。该病的总体患病率估计约为 2-3 百万3,大多数患者(约 85%)患有非节段性白癜风4。白癜风可以发生在任何年龄,尽管许多白癜风患者会在 30 岁之前出现初始症状5。

白癜风最大危害就是对患者造成容貌的改变,往往对患者的自尊心、心理影响非常大。白癜风经常发生在面部,比如口周、鼻子周围、眉毛之间,颚部,甚至发际等,也可以双手出现。在外露的部位出现白癜风影响外观,直接影响了患者的社会活动,心里产生阴影。对自己的疾病产生忧虑,信心不足,在日常生活中甚至工作中就有消极的表现。

据了解,美国的鲁索替尼乳膏价格相比较而言比较昂贵,售价是3300美元,还不包括诊所费用和代购费用,极大增加了患者的经济负担,孟加拉耀品国际版鲁索替尼乳膏价格仅为千元内人民币,在药品成分和治疗效果上与原研药一致,价格上有很大优势。根据世界贸易组织WTO规定,孟加拉作为欠发达成员国家,可获得对发达国家医药产品和临床数据专利保护的豁免,可生产任一款世界新药的仿制药。

图为孟加拉耀品国际版鲁索替尼乳膏

1Opzelura 处方信息。威尔明顿,DE。因赛特公司。

2Bergqvist C,Ezzedine K. 白癜风:回顾。皮肤病学2020;236:571-592。

3甘地 K 等人。美国成年人中白癜风的患病率。JAMA 皮肤科。2022;158(1):43-50。  

4Ezzedine K 等人。研讨会:白癜风。柳叶刀2015;386:74-84。

5弗里索利 M 等人。白癜风:发病机制和治疗。安努。牧师免疫。2020;38(1):621-648。

本文部分来源于FDA官网发布的文章《Incyte 宣布美国 FDA 批准 Opzelura (鲁索替尼)乳膏用于治疗白癜风》